兼具“刚性”和“弹性”,卫生经济学绝不是“冷冰冰”的工具

时间:2022-06-27 15:03来源:肿瘤频道 作者:秦苗

近年来随着我国经济发展,满足人民群众日益增长的多层次、多样化健康需求成为医疗体制改革的关键点。在一系列医疗政策的大力支持下,药物研发和上市的审批加速,创新医药产业这几年蓬勃发展,2021年在我国获批上市的创新药数量再创历史新高。在更多创新药物上市以后,创新药的价格,尤其在抗肿瘤和罕见病等疾病领域,让大多数患者可望而不可及。药物的可及性和可负担性成为新的医疗体制改革难点。

为解决药物的可支付性问题,近年来国家医保部门积极开展创新药品的医保谈判,致力于以患者为中心,增加高值药品和耗材的可及性,提高临床诊疗水平。企业则积极开展患者援助、创新支付等项目减轻患者负担。利用卫生经济学的评价工具开展对药品的临床价值多维度评价,也是政府进行医保目录遴选和药物经济学测算的重要依据之一,该学科工具在其中扮演什么角色,如何发挥作用呢?近日《医师报》记者专门采访到卫生经济学、药物流行病学研究者——中国药科大学副教授周吉芳为我们进行深层阐释。

 

卫生经济学搭起了“相对有效”与“有限资源”之间的“桥梁”

卫生经济学这个卫生学与经济学的交叉学科,所关注的核心问题是要解决有限卫生资源的高效率分配问题。卫生经济学研究的主要目的是提高卫生资源的使用效率,从而帮助利益相关方选择资源使用更合理、更高效的方案,这也是卫生经济学评估的基本核心理念。

以HER2阳性乳腺癌为例,近二十年患者受益于抗HER2靶向治疗,循证医学证据证明该方案可极大地改善患者的预后,并获得更长久生存,HER2阳性早期乳腺癌更是可以通过标准治疗获得疾病长期控制的机会,这些结果都是经过严谨的临床研究验证过的结论。那么在循证医学的分析框架下,从卫生经济学角度分析,我们又能得到哪些重要的结论呢?周教授指出,事实上,卫生经济学对肿瘤患者的生存状况评价,也是评价肿瘤治疗的重要流行病学指标。我们可以通过流行病学数据对肿瘤患者的死亡原因、死亡风险进行定量的评估。例如,针对HER2阳性早期乳腺癌患者,经过治疗(靶向治疗)后,经流行病学分析显示,西方国家早期乳腺癌患者的最主要死因不再是乳腺癌复发,而变成了心血管疾病,同时这些患者的总体死亡风险接近了正常人群。从而得出,这些患者用了该方案后肿瘤得到很好的控制。

如何理解卫生经济学得出的死亡风险接近“正常人群”的结论?周教授进一步解释,从卫生经济学的理论分析,如果将患有肿瘤的人群和没有患有肿瘤的人群进行生存率比对,同时校正其他的因素,能够得到肿瘤患者的超额死亡率或死亡风险与正常人群的背景死亡风险接近,则认为在这些患者的肿瘤问题不再是导致他们死亡的首要危险因素。

卫生经济学角度研究的是在卫生资源合理配置的角度,更加全面地评估不同治疗方法的临床综合价值,包括传统的有效性和安全性,也包括经济性(成本效益比)的价值。以此对不同的治疗模式进行资源分配,让患者达到最大程度的健康获益。因此,从卫生经济学角度分析,我们可以得出,早期HER2阳性乳腺癌患者取得疾病长期稳定控制在于进行早诊断、早干预和足剂量的规范治疗,就有希望得到长期的疾病控制,帮助这部分患者重返社会,重新参与正常工作、学习和娱乐。对社会的发展也有长远意义和价值,这样在很大程度上可以增加有限卫生资源在健康层面的产出。

卫生经济学分析也可为医保提供落地的证据,以考量医保决策的意义。近期进行的一项真实世界研究发现,一系列国家医保政策推出后,我国早期乳腺癌患者的靶向药物可及性进一步提高。从卫生经济学的角度看,我国面临着肿瘤患者众多与发展中国家支付能力孱弱的矛盾,得益于国家购买,我国政府能够以“战略购买者”的身份整合国内市场,以极强的行政组织能力与创新药企开展价格谈判。相比国外达到相似健康产出的成本更低,即有限卫生预算的使用是非常高效的。

 

卫生经济学是注重实证的应用科学,也是辅助决策的有效工具

医改落实的过程中,信息不确定性下的决策风险,包括政治和财务的风险管理受到更多重视。如何用专业的工具平衡各方观点和立场,弥合不同利益相关方的诉求,最终尽可能取得共识,同样是卫生经济学的研究领域。卫生经济学中,有两个“工具”不得不提,其一,卫生技术评估(HTA),该评估方法广泛用于各个国家卫生机构和行政机构,用于决定某一项卫生技术,包括药品、医疗器械或某个电子健康的产品进入到政府覆盖的政策框架下的正规的流程;其二,多维度决策分析机制(MCDA),是帮助决策者在不同维度之间进行权衡的一种机制,从相对科学角度论证一项医疗技术合理性和经济性,兼顾宏观与微观,也便于决策的快速、高效推进。

这两个方法能够有效整合各方的观点和立场,寻求多方共赢的优化决策分析,可以帮助政府从科学的角度论证某一项医疗技术合理性和经济性,规避财务风险问题,是英国和欧洲比较流行的政策工具。在过去的医保谈判实践中得到了应用,也取得了很好的效果。从经济学的角度综合性评价某种治疗方法相对其他治疗方法,在患者健康获益上的安全性和经济性,可以更好地在有限资源预算的前提下做出尽可能有效、科学、严谨的决策。

尽管如此,运用工具进行卫生经济学评估的场景和方法学仍存争议,特别是针对量化评估患者在接受治疗后重新获得劳动能力来评估这些疗法的长期健康价值层面。因为引用工具进行测算有把患者物化的嫌疑,可能会低估患者在心理健康和社会功能上的健康获益。让患者重新获得娱乐的能力,能够享受家庭生活,同样是体现“以人为本”的健康理念,而把这方面的健康价值的获得转化成某个经济上面的成本,不免会引发争议。周教授认为,解决该问题,一方面需要更好的工具来评价患者在不同的健康价值的描述;第二,需要社会更大程度地就价值观展开讨论,形成各界共识。但是,卫生经济学并不能够代替政府做决策,只是在政府决策的时候提供当前最佳的证据合成,帮助决策者更加快速、准确地做出一个符合各方面利益的决定。

 

卫生经济学聚焦价值与价格的相对定位,兼具“刚性”与“温度”

过去我们一直把目光聚焦在药品价格上,国家医保谈判中的“灵魂砍价“等往往成为了媒体关注的热点话题。从经济学角度来看,价格不等于价值。价格是要付多少钱能够获得,价值是指愿意花多少钱来购买,价格浮于表面,而价值则是更深层次的考量。

周教授认为,如果只注重药品价格而脱离药品的实际有效性、安全性等其他维度上的评论是没有意义的。举个例子,如果有些药物对某些人群是有害的,这个药品哪怕是免费赠送,我们也不会接受它,因为导致的结果是负面的健康产出。

因此,医保向“价值支付”方面发展也是近来热议的话题。事实上,从今年国家就医保药品目录调整方案的征求意见稿可以看出,国家对于罕见病、儿童用药、肿瘤创新药物等方面投入很大的关注,这体现了我国医保更加关注严重危害我国人民健康的治疗领域,“不让每一个人掉队”。很多时候,从卫生经济学角度分析,不能只看重价格降到多少才是合理和可接受的,应更看重药物所能够带来的健康产出是不是与它的价格匹配,是否能够让更多人有政策的“获得感”。通过卫生技术评估、多维度决策机制工具分析后,制定出更加公允的价格,哪怕这个价格相对较高,但只要这个药物对社会和患者能够有足够的健康产出,我们也应该承认卫生经济学评价下公允价格的合理性。

 

卫生经济学评估不能本末倒置

以乳腺癌新药领域来讲,随着新药研发的不断壮大,大家都在关注新疗法、新药研发的进展,却忽略了非常重要的问题:对于中国的乳腺癌患者群体,缺乏详细的流行病学数据来评估其疾病负担;缺乏从患者角度评估乳腺癌对女性群体心理、生理和社会功能的影响;缺乏针对不同乳腺癌干预模式、治疗效果、不良反应等定性和定量的比较。

目前流行病学只关注人群层面的治疗效应,但是每位乳腺癌患者都是一个多元、复杂、异质性的群体。例如一名80多岁的老年乳腺癌患者,她的首要关注点不再是延长生命程度,更希望在舒缓的情况下接受不良反应率更低,和其他合并疾病治疗冲突更小的方案。对于没有达到绝经期的年轻乳腺癌患者,因为患者有更长的预期寿命,患者有意愿接受更加激进,但是远期效果更好的方案。她们更多地关注乳腺癌治疗是否影响生育能力,保乳和乳房全切手术对预后影响,以及乳房重建手术相关的问题。

如果缺乏对不同患者群体的长期、深入研究,卫生经济学其实很难发挥作用。尤其是在新药进入市场后,如果药物的定价不能真实地反映该药物综合临床价值,如果药物的价格发现机制不能基于治疗领域竞争格局变化动态调整,如果媒体、医疗机构和患者群体仅仅从单纯的财务方面强调降价幅度,而忽略了药品实际的价值,那么针对医保政策的讨论实际上就会失去焦点。因此,更好地描述乳腺癌患者的分布和治疗偏好,能够更好地降低创新药物进入市场后对支付方财务风险定量评估不确定性。

通过真实世界研究更好地评价不同亚组人群、不同干预模式和不同疾病状态的治疗效果,也能够更好助力乳腺癌精准防控,优化个体化精准医疗,同时能够加速低价值医疗模式调出主流乳腺癌治疗方案的速度,提高有限医疗资源的使用效率。

我们知道,流行病学的研究,始终离不开大量的数据。虽然我国乳腺癌患者基数很大,但却缺少真实数据,特别是长期随访数据和高质量整合临床数据,这是和我国庞大的乳腺癌人群以及巨额乳腺癌医疗支出所不相匹配的。相较于西方国家,很多数据在中国依然难以获得。基于医院电子病历的多中心专病数据库是重要的发展方向,包括疾病分子生物学信息、病理学信息、临床诊疗记录的关键信息,是乳腺癌药品研发和市场准入的关键。未来的研究方向应该着眼于多源、多模态的乳腺癌专病数据库的建设,不仅仅评估患者的预后,而是在长期的随访过程当中更加突出以患者为中心的指标,例如患者的心理状态、患者生存报告结局等指标,由于当前缺乏该层面上的数据采集,对于全面系统的药品价值来讲,这些指标才是更加全面地评估患者获益或者存在风险的重要依据,也是药品定价的重要依据。基于现有的最佳数据比较中国与美国等国家和地区的乳腺癌数据库,也有助于我们更好地找到目前治疗领域的短板以及如何改善乳腺癌预后综合防治方案的更新和完善。将数据应用于医保决策中,帮助我们将目光从药品领域脱离出来,更加关注疾病治疗领域的患者全生命周期治疗。

医疗保障的目的是把全社会共同资金集中起来帮助有需要的个体,从风险概率角度上,每个人都是贡献者,也都是潜在的受益人。卫生经济学并不是单纯地帮医保省钱,而是帮助它把钱更加有效率地投入于最大程度改善健康,这才是社会保障的意义,也是社会公平性和保基本兜底的体现。卫生经济学是如何做选择让效率最大化的学科,而这个效率不仅仅指健康的产生效率,也非常关注效率在人群的分配是否公平,有没有更多偏向低收入人群、偏向农村或者偏向受教育程度较低的人群。医保不等于普通意义上的“砍价”,因为医疗服务和药品耗材并不是普通的商品。我们更加关注的是用同样的预算,却让这些钱通过在医疗领域的高效使用进而促进整个社会在健康层面的有为、高效以及公平。这才是我们经常说的社会公平、社会正义、共同富裕和以人为本,其实也都可以在医疗保障里得到体现。

 专家简介

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周吉芳,男,中国药科大学副教授,药物流行病学研究者。2020年获得美国伊利诺伊大学芝加哥分校药学院卫生经济学与药物流行病学博士学位;2016年获美国密歇根大学卫生政策与管理公共卫生硕士学位;2009年毕业于上海交通大学医学院(七年制临床医学法文班),获得硕士学位(临床血液内科学——造血干细胞移植方向)。研究领域覆盖临床医学、卫生经济学、卫生政策和卫生管理理论。曾在上海交通大学临床医学院、巴黎第七大学、法国圣路易医院、世界卫生组织、无国界医生南非项目以及南苏丹和刚果(金)项目实习或工作。



责任编辑:许奉彦
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