关注MSA多系统萎缩罕见病患者,灵北将在中国和欧盟开展全球性临床研究

时间:2022-06-28 18:45来源:医师报 作者:白婷

近日,致力于改善脑部健康的全球性制药公司灵北公司宣布,一项针对多系统萎缩(MSA)患者的全球性临床研究20058N(TALISMAN)将在中国和欧盟区域多家顶尖研究中心同步开展。TALISMAN是一项在相对早期的MSA患者中进行的观察性、前瞻性、多中心队列研究,将探索MSA患者的疾病进展和生物标志物。TALISMAN中国研究部分还将对统一多系统萎缩评分量Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)中文版进行心理测量学验证。该研究获得的信息将支持MSA药物的开发,包括帮助确定临床试验的目标人群,以及更有效地评价治疗效果

MSA是一种罕见的、进展迅速的散发性神经退行性疾病,美国和欧盟地区的患病率为2-5/100000,其中MSA-P(以帕金森症状为突出症状的MSA)病例约占70%。在中国,MSA已纳入第一批罕见病目录,但目前缺乏流行病数据。TALISMAN研究将帮助更好地了解该疾病在参与研究的中心所在国家或区域的流行病学情况。

大多数患者被诊断为MSA时的年龄为50-60岁,出现症状后的平均生存期为6-10年。由于MSA很难确诊,一些患者在诊断方面通常需要经历一个漫长的过程。

在欧洲和美国,一些前瞻性自然史研究已探究了MSA的疾病进展,制定了统一的MSA评定量表(UMSARS),以作为MSA疾病进展的替代测量方法,该量表被认为是MSA临床评估的金标准。目前,UMSARS已经有多种语言版本,但UMSARS中文版尚未经过标准化方法进行验证,因此本研究将为中国参与到未来药物的全球同步研发打下基础。

目前,TALISMAN研究已经在中国成功开启,第一个受试者的第一次访视也已于6月25日达成。在欧盟开展的TALISMAN研究将于2022年9月正式启动。

“由于MSA病情复杂、进展迅速且对药物反应不佳,因此MSA在疾病管理上面临着诸多挑战。目前现有的MSA治疗干预局限于对症治疗,这未能解决神经退行性进程的问题,患者药物治疗的获益有限、而且不持久。20058N(TALISMAN)研究中国区牵头研究者、北京协和医院崔丽英教授表示,“ 针对中国MSA患者开展观察性、前瞻性、多中心的研究,将有助于加深我们对这一罕见病的了解,并帮助我们推进探索行之有效的临床治疗方案,期待未来可以最终帮助到患者延迟疾病临床进程,帮助他们以及看护者减轻负担,提升生活质量。”


责任编辑:许奉彦
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